A fost descoperit primul tratament impotriva Huntington, una dintre cele mai cumplite boli cunoscute
Categoria:
stiri
1
A fost descoperit primul tratament impotriva Huntington, una dintre cele mai cumplite boli cunoscute
Cercetatorii britanici au anuntat miercuri ca au reusit pentru prima data sa incetineasca semnificativ progresia bolii Huntington la pacienti umani, gratie unei terapii genice inovatoare, care a fost dezvoltata impreuna cu compania americano-olandeza de biotehnologie UniQure, informeaza AFP.
Boala Huntington este o maladie ereditara rara cauzata de mutatia unei gene, care se manifesta printr-o degenerare neurologica ce duce la pierderea totala a autonomiei si la deces.
Studiul clinic, dezvoltat de cercetatorii de la Centrul pentru boala Huntington din cadrul Universitatii College London (UCL) si UniQure, a aratat o progresie a bolii cu 75 mai mica dupa 36 de luni la cei 29 de pacienti care au testat tratamentul, in comparatie cu persoanele afectate care nu au primit tratamentul.
Aproximativ 8. 000 de persoane din Regatul Unit traiesc cu boala Huntington, potrivit UCL. Aproximativ 6. 000 de persoane prezinta simptome ale acestei boli in Franta, potrivit autoritatilor sanitare franceze.
Terapia genica dezvoltata de cercetatori consta in injectarea in celulele unui pacient a unor noi instructiuni genetice, intr-o zona a creierului numita corpul striat (striatum), deosebit de vulnerabila la boala Huntington.
O singura doza din tratamentul denumit AMT-130 este suficienta, estimeaza cercetatorii care au condus acest studiu clinic de faza 1 si 2.
"Pentru pacienti, (tratamentul) are potentialul de a le pastra functiile zilnice, de a-i mentine la locul de munca pentru mai mult timp si de a incetini semnificativ progresia bolii", a declarat profesoara Sarah Tabrizi, consilier stiintific principal al studiului, calificand rezultatul drept "inedit" pentru boala Huntington.
"Este vorba despre un progres major si promitator", a declarat Zosia Miedzybrodzka, profesoara de genetica medicala la Universitatea din Aberdeen (Scotia).
Ea a adaugat insa ca vor fi necesare "numeroase teste suplimentare pentru a determina daca aceasta noua terapie genica prezinta efecte secundare, precum si durata beneficiilor si eficacitatea sa pe termen lung".
UniQure a anuntat ca intentioneaza sa depuna la inceputul anului 2026 o cerere de omologare accelerata pentru tratamentul sau la Agentia pentru alimente si medicamente din Statele Unite (FDA).
Ulterior, cereri de autorizare vor fi depuse in Regatul Unit si Europa.
Taguri & Cuvinte Cheie:
A fost descoperit primul tratament impotriva Huntington, una dintre cele mai cumplite boli cunoscute fost descoperit primul
a fost descoperit primul tratament impotriva huntington # una dintre cele mai cumplite boli cunoscute