O noua terapie genetica ar putea reduce definitiv colesterolul rau, spun cercetatorii
Categoria:
1
O noua terapie genetica ar putea reduce definitiv colesterolul rau, spun cercetatorii
O echipa de medici americani a folosit tehnologia de editare genetica CRISPR-Cas9 pentru a reduce semnificativ nivelul colesterolului rau (LDL) la pacienti cu forme severe de boala, potrivit unui studiu pilot publicat in revista New England Journal of Medicine. Desi testul a fost de dimensiuni reduse — doar 15 pacienti —, rezultatele preliminare indica o scadere de aproape 50 a LDL-ului si o reducere de 55 a trigliceridelor, doi factori esentiali in riscul de boli cardiovasculare, principala cauza de mortalitate in lume. Rezultatele au fost prezentate la American Heart Association Scientific Sessions, desfasurate sambata la New Orleans. O solutie permanenta pentru colesterolul ridicatSperam ca acesta va fi un tratament de tip one and done — o singura interventie care sa reduca nivelurile de LDL si trigliceride pentru tot restul vietii pacientului, a declarat dr. Steven Nissen, director academic la Institutul de Cardiologie, Vasculatura si Torace Sydell si Arnold Miller din cadrul Cleveland Clinic (Ohio). apartamente de vanzare bucuresti 2 camereEste un vis devenit realitate. Daca mi-ar fi spus cineva, acum 15 ani, ca vom putea face asta, as fi crezut ca glumeste, a adaugat el. In prezent, medicii incearca sa mentina colesterolul LDL sub valoarea de 100 mgdl, insa cercetarile recente sugereaza ca nivelurile optime sunt intre 40 si 50 mgdl — o tinta greu de atins prin dieta si stil de viata, a explicat dr. Pradeep Natarajan, director de cardiologie preventiva la Spitalul General Massachusetts si profesor asociat la Harvard Medical School. Cum functioneaza tratamentulNoul medicament experimental foloseste CRISPR-Cas9, un instrument biologic care actioneaza ca o foarfeca moleculara, taind si modificand o gena tinta — in acest caz, ANGPTL3, o gena care regleaza nivelul de colesterol si trigliceride. Persoanele care prezinta natural o mutatie ce dezactiveaza aceasta gena — aproximativ 1 din 250 de americani — au niveluri scazute de LDL si trigliceride pe tot parcursul vietii, fara efecte negative observabile si cu un risc cardiovascular extrem de redus. Este o mutatie protectoare care apare natural in unele persoane, a explicat Nissen. Acum, cu ajutorul CRISPR, putem oferi acea protectie si altora. Participantii la studiu au primit doze diferite ale terapiei, administrate intravenos. Scaderile cele mai mari de LDL si trigliceride s-au observat la dozele maxime testate (0,8 mgkg), potrivit dr. Luke Laffin, coautor al studiului. Siguranta si urmatorii pasiEfectele adverse au fost minime — in principal iritatii la locul perfuziei. O persoana a avut o hernie de disc, iar alta o crestere temporara a unor enzime hepatice, care s-a normalizat in doua saptamani. Un participant a murit la sase luni dupa tratament, insa cercetatorii afirma ca decesul nu are legatura cu terapia. Vom urmari toti participantii timp de 15 ani, conform recomandarii FDA, pentru a observa eventuale efecte pe termen lung, a precizat Nissen. Urmatoarele etape, studiile clinice de faza II si III, ar urma sa inceapa in 2026 si vor testa eficienta si siguranta tratamentului la scara larga. Entuziasm, dar si prudentaSpecialistii spun ca descoperirea este promitatoare, dar avertizeaza ca e nevoie de timp pentru a evalua consecintele pe termen lung. Desi rezultatele sunt spectaculoase, pacientii nu ar trebui sa-si intrerupa tratamentele actuale, a spus dr. Ann Marie Navar, cardiolog la Universitatea Texas Southwestern. Tot ceea ce stim pana acum arata ca, pe termen lung, cu cat mentii LDL-ul mai scazut, cu atat esti mai protejat. Daca studiile viitoare confirma eficienta si siguranta acestei terapii, medicina ar putea fi martora unei schimbari fundamentale: trecerea de la tratamente zilnice cu pastile, la corectarea genetica permanenta a cauzei.
Taguri & Cuvinte Cheie:
O noua terapie genetica ar putea reduce definitiv colesterolul rau, spun cercetatorii noua terapie genetica
o noua terapie genetica ar putea reduce definitiv colesterolul rau # spun cercetatorii